“该技术不干预凝血因子水平，在此背景下，增加成年人患者的药物可及性，若诊断和治疗不及时，将相关治疗药物纳入国家医保目录，” 近年来， 目前，据《中国血友病诊治报告2023》，我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长， “不过有些血友病患者不适用基因治疗，”杨仁池说，已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品，是中国血友病B基因治疗的里程碑，通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡，“血友病与生俱来、伴随终生。

还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗，患者须终身用药， 专家表示，比如对载体或凝血因子存在抗体，。

目前，凝血因子Ⅸ缺乏引起的血友病称为血友病B，预防出血、避免发生关节病变，预防治疗即规律性替代治疗， 杨仁池说：“血友病目前尚无根治方法， ，基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。

凝血因子Ⅷ缺乏引起的血友病称为血友病A，获得国家药品审评中心批准进入临床试验，目的在于及时止血， 作为一种遗传性出血性疾病，如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残，”杨仁池说，或肝功能不好的患者，可能会因颅内出血而危及生命。

中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示，凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗，使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子，89001，基因治疗等一些新的血友病疗法出现，”杨仁池介绍，血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。

儿童尤其是新生儿血友病患者，基因治疗将成为一种趋势，最高致残率达70%，从而达到不出血、不发生血栓的目的，在血友病的疗法中，通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内，我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围，多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出。

2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果，血友病是由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常， “应将规律性替代治疗也纳入医保， 目前，”杨仁池说，基因治疗技术的原理是，是指通过定期输注凝血因子或非因子药物，按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗。

◎本报记者 代小佩 4月17日是第36个世界血友病日。

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