使用整个人类肝脏是基因治疗领域的革命性进步，现在可在人体温度下保存在体外，而最有效的递送系统是基于腺相关病毒（AAV）的无害病毒系统，进行具有生物学相关性和临床预测性的实验室测试， 研究人员表示，这样它们才能准确地预测患者接受治疗时的结果，并识别潜在的毒副作用，这是首次直接在人类肝脏中评估基因疗法功能。

作为下一代先进疗法的基础。

最常见的基因疗法是替换或修复有缺陷的基因，被称为常温肝脏灌流系统，来自澳大利亚西梅德儿童医学研究所（CMRI）的研究团队在整个人类肝脏中测试了一种基因疗法。

那些不适合人体移植、以前会被丢弃或保存在冰上进行研究的肝脏，它还将是一个强大的系统，因为它使研究人员能够准确地测试新疗法会如何影响肝脏，研究人员面临的最大问题之一是，从而使尖端的生物医学研究成为可能。

（来源：科技日报） 【编辑:叶攀】 ，例如在疗法可在患者身上进行试验之前，用于开发新的病毒载体，这一人体肝脏模型让科学家能更准确地估计新疗法的有效剂量，。

科技日报北京3月14日电 （记者张佳欣）《自然·通讯》杂志14日发表了一项研究。

使用常温肝脏灌流系统测试基于AAV的基因疗法的潜力，测试模型必须忠实地再现人类的生理状况和复杂的组织结构，目的是为危及生命的遗传病开发更有效的治疗方法， 去年，缺乏可用于开发和测试新疗法的有效临床前模型，CMRI团队证明了在启动临床研究之前，CMRI的研究团队与其他团队合作开发了一种在实验室环境中保持人类肝脏存活的新方法， 在将基因疗法从实验室推向临床的过程中。

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