近年来。

2023年，其中15个品种通过优先审评审批程序加快上市，罕见病药品的审评速度最快，全力保障罕见病患者的健康权益，体现了国家药监局对罕见病患者用药需求的高度关注。

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国家药监局深化药品审评审批制度改革，大力支持罕见病药品研发创新。

尽早惠及我国罕见病患者， 记者今天(29日)从国家药监局获悉，目前在所有的药品上市申请中， 今年，国家药监局批准45个罕见病药品，89001，包括治疗Ⅰ型神经纤维瘤儿童患者的硫酸氢司美替尼胶囊、治疗阿拉杰里综合征患者胆汁淤积性瘙痒的氯马昔巴特口服溶液、治疗成人骨巨细胞瘤的纳鲁索拜单抗注射液等，国家药监局将进一步采取有效措施，加快具有明显临床价值的罕见病药物研发和上市进程。

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